Alizé Pharma riporta risultati positivi dalla sperimentazione clinica (fase 2) del farmaco AZP 531

Luglio 21, 2016 1:31 pm Nessun commento 0

Alizé Pharma riporta risultati positivi dalla sperimentazione clinica (fase 2) del farmaco AZP 531

I risultati di questa sperimentazione in fase 2, randomizzata in doppio cieco contro placebo, mostrano un significativo miglioramento del comportamento legato all’iperfagia.

Alizè Pharma, una società francese specializzata nello sviluppo di farmaci per il trattamento di malattie metaboliche e malattie rare, annuncia i primi risultati della sua sperimentazione clinica in fase 2 del farmaco AZP 531, suo analogo della germina non acilata, su pazienti affetti dalla sindrome di PW. Questo studio europeo multicentrico, randomizzato in doppio cieco contro placebo, mirava a valutare l’innocuità, la tolleranza e l’efficacia del farmaco AZP 531 sul comportamento alimentare dei pazienti PW.

Questi hanno ricevuto una iniezione sottocutanea del farmaco o del placebo ogni giorno per 14 giorni. Lo studio è stato fatto in 7 centri situati in Francia, Spagna e Italia. La ricerca ha coinvolto 47 pazienti portatori della sindrome PW confermata geneticamente e con importante iperfagia. L’età media dei pazienti era di 27 anni (compresa tra i 13 e 46 anni). Il loro IMC medio era 38kg/m2 (compreso tra 21 e 67 kg).

I risultati hanno mostrato un miglioramento significativo del comportamento alimentare dei pazienti trattati con AZP 531. Questi risultati hanno evidenziato una diminuzione dell’appetito osservato dopo la colazione e misurato con l’aiuto di una scala di autovalutazione. Il controllo glicemico e’ migliorato. Nessuna significativa variazione di peso è stata notata nei due gruppi, ma questo è stato un risultato che ci si aspettava data la brevità della sperimentazione. Ciononostante è stata osservata una significativa diminuzione del giro vita nel gruppo trattato con AZP 531 ma non nel gruppo trattato con placebo. AZP 531 è stato ben tollerato, senza effetti collaterali seri.

Nessun cambiamento clinicamente significativo è’ stato osservato per quanto riguarda i valori delle analisi del sangue e delle urine.

I risultati della sperimentazione saranno presentati alla conferenza PWS che si terrà dal 20 al 24 luglio 2016 a Toronto, Canada.

“L’iperfagia è una caratteristica devastante della PWS, che limita in maniera drammatica la vita quotidiana dei pazienti e delle loro famiglie. Può portare ad una obesità patologica e a complicazioni cardiovascolari. Gli effetti dell’AZP 531 sul comportamento alimentare, ottenuti in questa sperimentazione, sono molto promettenti e si potranno fare sperimentazioni di più lunga durata” dichiara Prof. Maithè Tauber, endocrinologo pediatra dell’ospedale di Tolosa e coordinatrice del centro di riferimento per la PWS in Francia.

La sindrome di PW è una sindrome metabolica genetica rara caratterizzata da una iperfagia, cioè da un comportamento alimentare eccessivo. A differenza dell’obesità comune, la sindrome di PW è associata a dei livelli elevati di GRELINA ACILATA nel sangue, UN ORMONE CHE STIMOLA FORTEMENTE L’APPETITO. Grazie ad un meccanismo d’azione fisiologico l’AZP 531, un analogo della grelina non acilata, mira a ridurre l’iperfagia inibendo gli effetti dei tassi sanguigni elevati di grelina acilata nei pazienti. Ci si aspetta una riduzione di peso con un trattamento di più lunga durata. Il miglioramento del controllo glicemico rappresenta un beneficio supplementare perché il 15% dei pazienti adulti soffre di diabete di tipo 2.

“Siamo molto soddisfatti da questi risultati avuti in fase 2 e ci teniamo a ringraziare tutti i responsabili di questo studio, le loro equipe, i pazienti e le famiglie che hanno partecipato a questa sperimentazione. Siamo impazienti di proseguire lo sviluppo di AZP 531 con lo scopo di proporre un approccio terapeutico sui pazienti portatori di questa sindrome per la quale nessun trattamento è attualmente disponibile. Questi risultati positivi costituiscono un’eccellente notizia perché sottolineano il potenziale terapeutico dell’AZP 531 e permettono di definire il seguito del suo sviluppo.”

Il farmaco è stato ben tollerato e ha prodotto degli effetti metabolici positivi. Grazie a questi risultati della fase 2 sulla PWS, l’AZP 531 è pronto per entrare in una fase di sviluppo avanzato.

(Articolo pubblicato in data 27 aprile 2016 – traduzione ad opera di Raffaella Vezzoli)