Cari amici,
è con grande grande piacere che vi informiamo che la nostra Federazione Italiana Prader Willi è stata contattata da Soleno Farmaceutic in merito allo studio su un farmaco che potrebbe avere un impatto estremamente positivo sia per quanto riguarda l’iperfagia che per i disturbi del comportamento nella PWS.
Leggi l'articolo per approfondire: https://www.pharmaceutical-technology.com/data-insights/diazoxide-choline-cr-soleno-therapeutics-prader-willi-syndrome-pws-likelihood-of-approval/
L'azienda chiede di informare e coinvolgere i medici che seguono i ragazzi con PWS in Italia e collaborare con loro affinché questa sperimentazione possa raggiungere il maggior numero di centri di riferimento per la PWS in Italia.
Constatiamo che negli ultimi anni stiamo assistendo ad una accelerazione della ricerca ed è nostra cura sostenerla.
Teniamo alti i cuori e continuiamo a darci da fare nella speranza di trovare una terapia utile!
Per maggiori info vai al sito: https://support4pws.com/community/
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Informazioni su Soleno Therapeutics
Soleno Therapeutics, Inc. è un'azienda biofarmaceutica specializzata nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie innovative per il trattamento di malattie rare. Fondata nel 1999, ha sede a Redwood City, in California, e un ufficio europeo in Irlanda.
La nostra principale area di interesse è la sindrome di Prader-Willi (PWS), una rara e grave patologia neurocomportamentale, metabolica ed endocrina, caratterizzata da iperfagia, difficoltà neurocognitive e comportamentali. L’azienda sta attualmente perseguendo l’approvazione regolatoria negli Stati Uniti per DCCR (diazoxide choline extended-release), una compressa orale a rilascio prolungato da assumere una volta al giorno, destinata al trattamento della PWS in individui di età pari o superiore a quattro anni con iperfagia.
Soleno sta inoltre preparando una richiesta di autorizzazione regolatoria per DCCR in Europa, prevista per la prima metà del 2025.
Informazioni sullo studio "Burden of Illness"
È noto che la PWS incida significativamente sulla qualità della vita dei pazienti, ma ha anche un impatto considerevole sui caregiver e sulle loro famiglie, a livello sociale, fisico ed emotivo. La malattia altera le attività quotidiane, limita le interazioni sociali e può avere effetti negativi sulle dinamiche familiari. Spesso, per garantire la sicurezza alimentare e la protezione del paziente, sono necessarie significative modifiche allo stile di vita.
Tuttavia, ad oggi, l’impatto reale della PWS sui caregiver non è stato adeguatamente documentato o quantificato. Questa informazione è essenziale per supportare la comunità PWS nella comunicazione del peso della malattia e può fornire prove utili agli enti sanitari per valutare i bisogni insoddisfatti nelle malattie rare come la PWS e il valore potenziale di nuove terapie.
Per colmare questa lacuna, Soleno sta sponsorizzando uno studio globale sul "burden of illness" (onere della malattia), con l'obiettivo di dare voce ai caregiver nel processo di raccolta di evidenze, sensibilizzare tutti i gruppi di interesse sulla PWS e generare dati utili per le richieste di rimborso nazionali. I risultati dello studio saranno pubblicati, affinché tutti gli stakeholder possano farne riferimento.
Lo studio sarà condotto negli Stati Uniti, in Germania, Francia, Italia e Regno Unito. Verranno reclutati medici specializzati nella PWS in ciascun paese, che saranno invitati a compilare un questionario per ogni paziente selezionato. Successivamente, i medici inviteranno i caregiver dei pazienti a compilare un questionario online da casa, in un momento per loro conveniente. L'intero processo richiederà circa 30 minuti e i partecipanti riceveranno un piccolo compenso per il tempo dedicato. Il disegno dello studio e i questionari sono stati sviluppati con il contributo di medici e associazioni di pazienti.
Lo studio inizierà a febbraio 2025 e i risultati saranno disponibili entro la fine dello stesso anno.
Soleno incoraggia attivamente la partecipazione di medici e caregiver per garantire il miglior esito possibile dello studio. I risultati aiuteranno a comprendere l'impatto reale della PWS e, auspicabilmente, a facilitare l’accesso a nuove terapie per tutti i pazienti che ne potrebbero beneficiare.
