Cari amici,
il 26 marzo 2025 è stato approvato negli Stati Uniti il primo farmaco per il trattamento dell’iperfagia in pazienti con PWS.
Si tratta della Diazoxide Choline in compresse a rilascio prolungato, commercializzato come Vykat XR dalla Soleno Therapeutics che sarà disponibile negli USA a partire da aprile 2025.
I risultati hanno dimostrato che il farmaco è abbastanza efficace solo nei casi più gravi di PWS, con miglioramento nei livelli ormonali legati all’iperfagia.
Cosa Significa per i Genitori?
L’approvazione di Vykat XR rappresenta una svolta importante per le famiglie dei ragazzi con
PWS. Finalmente abbiamo un farmaco specifico per affrontare uno degli aspetti più
debilitanti della sindrome.
Tuttavia, ci sono alcune considerazioni da tenere a mente:
1. Non è una soluzione universale: al momento, i benefici del farmaco sono più evidenti nei
casi più gravi e metabolicamente squilibrati.
2. Monitoraggio necessario: Gli effetti collaterali richiedono attenzione e un controllo
medico costante, soprattutto per prevenire complicazioni come l’iperglicemia.
3. Un primo passo: Anche se non perfetto, questo farmaco dimostra che la ricerca sta
avanzando verso una comprensione più profonda della PWS e delle sue sfide.
Ti invitiamo a leggere il Q&A che trovi a questo link, redatto da una nostra associata che vanta una lunga esperienza nel campo della ricerca presso il San Raffaele, che con pazienza ha approfondito autonomamente la questione, analizzando i dati e i risultati degli studi condotti su questo farmaco.
Vi teniamo aggiornati!
